Son gelişmeler, bilim insanlarının yüksek kolesterol seviyelerini sadece bir kez uygulama ile önemli ölçüde düşüren yenilikçi bir gen düzenleme tedavisi geliştirdiğini ortaya koyuyor.
Bu bölüm, konuyla ilgili referans noktalarını içerir. (Related Nodes field)
Yüksek kolesterol sorununu ömür boyu geleneksel ilaçlarla yönetmek zorunda kalan 15 kişi üzerinde gerçekleştirilen küçük çaplı bir deney, tek bir gen düzenleme tedavisi sonrasında kalp hastalığına yol açan iki ana risk faktöründe belirgin azalmalar sağlandığını gösterdi.
Araştırmada kullanılan deneysel ilaç, genetik değişiklik yapabilen CRISPR teknolojisini temel alıyor. Bu bağlamda, söz konusu ilaç, karaciğerde bulunan ANGPTL3 genini hedef alarak LDL, yani kalp hastalığı ile ilişkilendirilen “kötü” kolesterol ve trigliserit düzeylerini düşürdü.
Cleveland Clinic kardiyoloğu ve bu tedavinin insan üzerindeki ilk denemelerinde baş araştırmacı olan Dr. Steven Nissen, “LDL ve trigliseritleri yaklaşık yüzde 50 oranında azaltabilen bir tedavi daha önce hiç gözlemlemedik” şeklinde değerlendirme yaptı.
Deneyin sonuçları, Amerikan Kalp Derneği’nin yıllık toplantısında ve The New England Journal of Medicine’de yayımlandı.
Çalışmaya katılanların kolesterol ve trigliserit seviyeleri, tedavi uygulandıktan sonraki iki hafta içinde düşmeye başladı ve etkilerin en az 60 gün boyunca sürdüğü gözlemlendi.
Deneyin küçük çaplı olmasına rağmen, bilim insanları, bu tür tedavilerin gelecekte geniş kapsamlı uygulamalarla hayat kurtarıcı etkiler yaratabileceğine inanıyor.
Çalışmanın ortak yöneticilerinden Cleveland Clinic’ten Dr. Luke Laffin, “Günde bir hap almak veya aylık enjeksiyon yaptırmak yerine, bu tedavi yüksek kolesterolü olan hastalar için güvenli ve kalıcı bir çözüm sunabilir” dedi.
Yüksek LDL, yani “kötü” kolesterol, atardamar duvarlarında plak birikmesine yol açarak kalp krizi veya felç riskini artırabilir. Yüksek trigliserit seviyeleri de benzer riskleri artıran bir diğer unsur olarak öne çıkıyor.
Deney, Avustralya, Yeni Zelanda ve Birleşik Krallık’tan katılan 15 kişi ile gerçekleştirildi. Katılımcılar 50’li ve 60’lı yaşlardaydılar; 13’ü erkek ve hepsinde kontrol altına alınmamış yüksek kolesterol, yüksek trigliserit veya her ikisi bulunuyordu.
Nissen, “Bu tür tek seferlik tedavilerin güvenliğini ve etkinliğini kanıtlamak için çalışmalar yapmaya devam edeceğiz, çünkü bu alternatiflerin hastalar için önemi büyüktür” açıklamasında bulundu.
Dört katılımcıda tedavi sonrası mide bulantısı ve karaciğer enzimlerinde geçici yükselmeler gibi yan etkiler gözlemlendi ancak bilim insanları bu durumların kısa bir süre içinde düzeldiğini ifade etti.
0 Comments